156 resultaten
Het doel van dit onderzoek is de respons rate te verhogen na behandeling van ernstige GvHZ (graad II-IV met betrokkenheid van darm en/of lever) door middel van toevoeging van Mesenchymale Stromale Cellen aan de standaard behandeling met hoge dosis…
De voornaamste doelstelling van dit onderzoek is na te gaan in hoeverre de serious game, HealSeeker genoemd, doeltreffend is voor het verbeteren van tijdsmanagement, planning en organisatie en sociale vaardigheden van kinderen met ADHD. De…
• Beoordeling van de veiligheid van maximaal 3 aanvullende behandelingen met oraal QLT091001 eenmaal daags gedurende 7 dagen bij proefpersonen met LCA of RP veroorzaakt door mutaties in het RPE65- of LRAT-gen die eerder 7 dagen zijn behandeld met…
Te onderzoeken of kinderen met de ziekte van Kawasaki een verdikte IMT en verhoogde stijfheid hebben in vergelijking met gezonde broertjes en zusjes.
De studie doelstellingen zijn het bepalen van de incidentie van FVIII-remmers, de frequentie van bijwerkingen (adverse events; AEs) en ernstige bijwerkingen (serious adverse events: SAEs) geassocieerd met het gebruik van CSL627, evalueren van de PK…
Uitvoeren van een fase II studie (interventie onderzoek) voor patiënten met RDEB, waarbij na een minder schadelijke chemotherapie, een navelstrengbloedtransplantatie wordt uitgevoerd, terwijl gelijktijdig mesenchymale stromaal cellen worden…
Primaire doelstellingen:Periode 1: * Voor de regulatoire beoordeling in de Verenigde Staten (VS) is de primaire doelstelling van periode 1 de beoordeling van de werkzaamheid van tadalafil vergeleken met placebo bij de verbetering van de gelopen…
1) onderzoeken of TMS de belsuitvorming kan helpen rondom tav het te volgen (medicamenteuze) beleid bij individuele patienten, hierbij onderscheid makend tussen: a) het starten van anti-epileptica bij patienten met (een) eerste aanval b) het al dan…
Primair doel:• Het ontwikkelen van een populatie farmacokinetisch model voor treosulfan in kinderen. • Het ontwikkelen van een limited sampling strategie, zodat in de toekomst de blootstelling van treosulfan in een individuele patiënt met behulp van…
Lange follow up ontbreekt echter in deze database. Een follow up onderzoek waarbij de patiënten uit de database worden uitgenodigd voor een anamnese en beeldvorming zou een veel completer beeld geven van de ontwikkeling van TLK bij achondroplasten.
De ontwikkeling van de D-AI KIDS en de D-AI YA en het beoordelen van de psychometrische waarden van de instrumenten.Momenteel is er geen gestandaardiseerd instrument beschikbaar gebaseerd op de negen ICF-CY domeinen dat activiteiten en participatie…
Het evalueren van de incidentie van schildklierdysfunctie in kinderen en jong volwassenen met een neuroblastoom (of een andere kinder maligniteit) die 123I-MIBG hebben gekregen voor diagnostische doeleinden.
Te bepalen hoe groot het functioneel herstel en remodellatievermogen van de onderarm van een kind is na een fractura antebrachii.
Dit protocol heeft als doel de de klinische zorg en diagnostische benadering van dragers van een pathogene IGSF1 mutatie, die naar de poliklinisch worden verwezen voor hormonale analyse, te standaardiseren.
Om aan te tonen dat macitentan de inspanningscapaciteit verbetert in vergelijking met placebo in patiënten met het eisenmenger syndroom.
Onderzoeken of het gebruik van een internet programma voor het peilen van ziekte activiteit (IBD-live) de ziekte bij tieners beter onder controle houdt, kwaliteit van leven verbetert en kosteneffectiever is dan de huidige zorg.
Primaire doelstellingenHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie van de…
Efficientie en veiligheid bepalen van twee doses pregabaline bij patienten met tonisch-klonische epilepsie aannvallen in vergelijking met placebo.
In deze studie willen wij het effect van dagelijkse NAC evalueren op de frequentie en ernst van pijn en pijnlijke crises in het dagelijks leven bij sikkelcel patiënten. Verder zullen we het effect van NAC evalueren op o.a. de frequentie en duur van…
Het doel van dit project is om de associatie tussen klinische en genetische factoren en DDAVP respons bij MHA patiënten te onderzoeken en hun relatieve bijdrage aan de DDAVP respons te bepalen.