4 resultaten
Het doel van het onderzoek (de proof-of-concept studie/hoofdstudie) is om te onderzoeken of een lage dosis glucocorticoïden effectiever is via orale toedieningswijze dan via parenterale toedieningswijze. Het doel van de dose-finding studie (pilot…
Primaire doelstelling: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid na een en meerdere intraveneuze toedieningen van PPSGG bij patiënten die lijden aan anti-MAG-neuropathie.Secundaire doelstellingen- Het beoordelen van de PK van PPSGG na een…
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…
Om de bio-equivalentie van prednisolon en dexamethason te herevaluaren middels weefselspecifieke effecten, zoals het immuunsysteem, het brein, hormonale assen en de nieren.