3 resultaten
Primaire doelstelling: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid na een en meerdere intraveneuze toedieningen van PPSGG bij patiënten die lijden aan anti-MAG-neuropathie.Secundaire doelstellingen- Het beoordelen van de PK van PPSGG na een…
1. Rapporteren van het natuurlijk beloop van netvliesdegeneratie in patiënten met bi-allelische mutaties in het EYS gen.2. Identificeren van sensitieve structurele en functionele uitkomstmaten voor gebruik in toekomstige multicenter klinische trials…
Deel I:Primaire doelstelling: De effecten evalueren van tiratricol op de neurologische ontwikkeling van jonge patiënten met MCT8-deficiëntie, door middel van een meting volgens de Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) en Bayley Scales of Infant…