3 resultaten
Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…
Primaire doelstelling: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid na een en meerdere intraveneuze toedieningen van PPSGG bij patiënten die lijden aan anti-MAG-neuropathie.Secundaire doelstellingen- Het beoordelen van de PK van PPSGG na een…
1. Rapporteren van het natuurlijk beloop van netvliesdegeneratie in patiënten met bi-allelische mutaties in het EYS gen.2. Identificeren van sensitieve structurele en functionele uitkomstmaten voor gebruik in toekomstige multicenter klinische trials…