3 resultaten
Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…
Primaire doelstelling: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid na een en meerdere intraveneuze toedieningen van PPSGG bij patiënten die lijden aan anti-MAG-neuropathie.Secundaire doelstellingen- Het beoordelen van de PK van PPSGG na een…
Primaire doelstellingen:Bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van CK-3773274 bij patiënten met symptomatische HCMSecundaire doelstellingen:- Een beschrijving geven van de concentratie-responsrelatie van CK-3773274 op de gradiënt van de LVOT-…