158 resultaten
Primaire doelstelling:• Beoordeling van de farmacokinetiek (PK) van rVWF:rFVIII en rVWF en beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van rVWF:rFVIII en rVWF voor de behandeling van bloedingsepisoden bij proefpersonen met ernstige, erfelijke…
het evalueren van de effecten van GH behandeling versus discontinueren van GH behandeling, nadat de volwassen lengte is bereikt, op gewicht, lichaamssamenstelling, psychosociaal functioneren, koolhydraatmetabolisme, lipidenprofiel, en…
Primair: Beoordeling van het effect op het percentage verandering van baseline van LDL-C van SC behandeling met AMG 145 elke 2 en elke 4 weken, in vergelijking met placebo, bij patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie.Secundair:…
Het effect van laag gedoseerde langwerkend insuline op de voedingstoestand van CF patienten zonder diabetes onderzoeken.
Primair: Vergelijking van de reductie van partiële aanvallen bij elk van de 2 dalspiegels van everolimus (3-7 ng/ml and 9-15 ng/ml) in vergelijking met placebo bij patiënten met TSC, die 1-3 AEDs gebruiken. Belangrijkste secundair: Volledige…
Het primaire doel van deze studie is evalueren of mipomersen de atherogene lipiden waarden bij patiënten met ernstige HeFH aanzienlijk verlaagt. HeFH is gedefinieerd als LDL-C waarden gelijk aan of hoger dan 5,18 mmol/L plus de aanwezigheid van hart…
Het doel van deze studie is om te bepalen of het cognitieve functioneren van kinderen met TSC verbeterd kan worden door het beïnvloeden van de eiwit pathway die ten grondslag ligt aan TSC met behulp van Everolimus.
Vaststellen van de werkzaamheid en de veiligheid van REGN727 in het verbeteren van de lipiden parameters bij patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie die faalden om hun LDL-C behandelingsdoelstelling te bereiken met een maximaal…
Het doel van deze studie is voornamelijk om de werkzaamheid van geïnhaleerd mannitol te vergelijken met een placebo in proefpersonen met Cystic Fibrose tussen 6 en 17 jaar.Wij veronderstellen dat geïnhaleerd mannitol de algemene gezondheid en de…
Vaststellen van de werkzaamheid en de veiligheid van Alirocumab bij patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie met een LDL-C hoger of gelijk is aan 160 mg/dL (4.14mmol/L), die op maximaal verdraagbare dosering statines staan, al dan…
Vaststellen de veiligheid, verdraagbaarheid en de werkzaamheid van het nieuwe geneesmiddel SAR236553/Alirocumab bestudeerd, wanneer het gedurende ca. 1* jaar wordt toegediend aan patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie, die…
Het doel van het onderzoek is om de effectiviteit en veiligheid van AFQ056 te bepalen bij de behandeling van gedragssymptomen in adolescenten die karakteristiek zijn voor patiënten met het fragiele-X-syndroom. Gegevens uit dit onderzoek worden…
Primaire doelstelling Deel A: vast stellen van het percentuele effect van 12 weken subcutane (SC) AMG 145 toediening op LDL C waarden bij patiënten met homozygoot ten opzichte van de baselijn.Deel B: Evalueren van het effect van 12 weken subcutane (…
Primair objectief van de studie: aantonen dat RGN727 na 24 weken behandeling het LDL gehalte zal verlegen bij patienten met primaire hypercholesterolemie (heterozygote familiale hypercholesterolemie en niet-familiale hypercholesterolemie) die…
Het doel van het onderzoek is om te kijken:* of TA-8995 goed werkt in de behandeling van lichte dyslipidemie. * of TA-8995 veilig kan worden gebruikt.* hoe veilig en effectief TA-8995 is vergeleken met atorvastatine en rosuvastatine, en in…
Het primaire doel van dit onderzoek is om de cyste vocht reaccumulatie na aspiratie sclerotherapie te minimaliseren om daarmee de reductie van de behandelde levercyste te versterken.Als secundaire doelen beogen we symptomen te verminderen, de…
Primaire doelstellingen • Evalueren van de veiligheid en verdraagzaamheid van 2 vaste doses FRM-0334 (300 en 500 mg dagelijks in 2 opeenvolgende perioden) gedurende 28 dagen bij deelnemers met prodromale tot matige FTD-GRN • Beoordelen van de FD (*…
Wij verwachten dat hypertoon zout vernevelingen bij patiënten met PCD luchtwegklachten verminderen en de kwaliteit van leven verbeteren.
Primaire doelen:* Bepalen van de farmacokinetiek (PK) van migalastatvan een enkelvoudig 2 uur IV infuus in gezonde vrijwilligers.* Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkelvoudig 2 uur IV infuus in gezonde vrijwilligers.…
Om aan te tonen dat macitentan de inspanningscapaciteit verbetert in vergelijking met placebo in patiënten met het eisenmenger syndroom.