3 resultaten
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Het doel van het onderzoek is om het effect van een lage dosis ritmisch transdermaal 17-beta-estradiol op serum P1NP (marker for botopbouw) en CTX (marker voor botafbraak) te bepalen, en dit te vergelijken met een continue lage dosis 17-beta-…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…