3 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Het bestuderen van het effect van voxelotor op de hemodynamica van het hersenvaatstelsel (CBF en CVR)
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primair: Het primaire doel is om het effect van voxelotor in vergelijking met placebo op de verbetering van hemoglobine te beoordelenSecundair: De secundaire doelstellingen zijn om de effecten van voxelotor te beoordelen in vergelijking met placebo…