2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het hoofddoel is om de veiligheid van ReFacto AF in eerder onbehandelde patiënten onder 6 jaar te evalueren. Daarnaast wordt de werkzaamheid van ReFacto AF geëvalueerd.
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Fase 2:Primaire doelstellingenHet bepalen van de aanbevolen fase 3-dosis van mitapivat door het beoordelen van het effect van 2 dosisniveaus mitapivat versus placebo op:• Anemie bij proefpersonen met sikkelcelziekte (sickle cell disease, SCD)•…