7 resultaten
Doel van dit onderzoek is om vast te stellen of midostaurin een effectief en veilig geneesmiddel is voor mensen die lijden aan agressieve systemische mastocytose of mestcel leukemie.
1) Onderzoek naar de effectiviteit en verdraagbaarheid van Midostaurin in patienten met indolente of smouldering systemische mastocytose op symptoomreductie. 2) Onderzoek a) of Midostaurin de mestcelinfiltratie kan reduceren en b) in hoeverre…
Vaststellen of er door de toevoeging van midostaurine aan daunorubicine/ cytarabine inductie-, hoge dosis cytarabine consolidatie- en continuatietherapie verbetering optreedt in de *overall survival* (OS) bij patiënten met het gemuteerde FLT3-ITD en…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Primair: Bepaling van de MTD en/of RDE van LGH447 als monotherapie bij proefpersonen met AML of MDS met hoog risico en in combinatie met midostaurin bij proefpersonen met AML.Secundair: 1. Karakterisering van veiligheid en verdraagbaarheid van…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…
Primair1. Het bepalen van het effect van midostaurin toegevoegd aan het 10 daagse decitabine schema op de cumulatieve CR/CRi rate gedurend 3 kuren, in een gerandomiseerde vergelijkingSecundair1. Het bepalen van de veiligheid en verdraagzaamheid van…