2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstelling(en): De veiligheid op lange termijn evalueren bij patiënten met mucopolysacharidose type IIIA (MPS IIIA of sanfilipposyndroom type A) die HGT-1410 hebben gehadSecundaire doelstelling(en):Evaluatie van:• De cognitieve functie op…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primaire doelen:Cohorten 1 en 2Onderhoudsarm(en) Combinaties:- Om de werkzaamheid te beoordelen van combinatietherapie met ONC201 en nieuw middel bij deelnemers met DMG op basis van mediane progressievrije overleving na 6 maanden (PFS6)Cohort 3- Om…