2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Het doel van dit onderzoek is het meten van de klinische werkzaamheid op spierkracht en -functie, veiligheid en verdraagbaarheid van NMD670 vergeleken met placebo bij ambulante deelnemers met type 3 SMA.
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Het onderzoeken van de betrouwbaarheid en uitvoerbaarheid van PK-gestuurd doseren van factorconcentraten tijdens profylaxe bij hemofilie A en B patienten (predictive performance).