3 resultaten
Ons voorgestelde gerandomiseerd gecontroleerd experiment is het eerste dat dit wezenlijke vergelijk maakt in een *echte* eerstelijnszorg setting in Nederland. De primaire onderzoeksvraag is: Verhoogt een 12-weken combinatietherapie van open label…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…