3 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van avalglucosidase alfa in kinderen jonger dan of gelijk aan 6 maanden met infantiele vorm van ziekte van Pompe
Goedgekeurd WMOWerving gestart
De primaire en belangrijske doelstellingen van de studie is: • Het aantonen van superieure werkzaamheid (langere progressievrije overleving [PFS - *progression-free survival*]) met MEK162 tegenover de keuze van de arts voor geselecteerde…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
In dit onderzoek willen we de pharmacokinetiek en de veiligheid op de lange termijn van neoGAA bij patiënten met de ziekte van Pompe.