4 resultaten
Primair:Het beoordelen van het effect van bilaterale behandeling met AAV5-hRKp.RPGR op functioneel zicht te beoordelen , zoals gemeten met de visiegestuurde mobiliteitsbeoordeling.Secundair:Het beoordelen van de veranderingen na toediening van de…
Primaire doelstelling:• Alleen fase 1: Het bepalen van de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) van quizartinib, in combinatie met chemotherapie, bij proefpersonen in de oudere (>=1 jaar oud tot <=21 jaar oud) en jongere (>=1 maand oud…
Het onderzoeken van de veiligheid en werkzaamheid van quizartinib bij kinderen en jongeren met nieuw gediagnosticeerde FLT3-ITD positieve AML met normaal NPM1.
Primaire doelstelling m.b.t. veiligheid:• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van AAV5-hRKp.RPGR bij personen met RPGR-XLRP.Primaire doelstelling m.b.t. werkzaamheid:• Om de werkzaamheid op lange termijn van…