3 resultaten
Primaire doelstelling m.b.t. veiligheid:• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van AAV5-hRKp.RPGR bij personen met RPGR-XLRP.Primaire doelstelling m.b.t. werkzaamheid:• Om de werkzaamheid op lange termijn van…
Primair:Het beoordelen van het effect van bilaterale behandeling met AAV5-hRKp.RPGR op functioneel zicht te beoordelen , zoals gemeten met de visiegestuurde mobiliteitsbeoordeling.Secundair:Het beoordelen van de veranderingen na toediening van de…
Primaire doelstelling: • Het primaire eindpunt voor doeltreffendheid is het aantal en percentage proefpersonen in iedere groep met een dosis GLPG0259 of placebo die in week 12 (bezoek [V] 7) een responspercentage van 20 bereiken volgens het American…