2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Het beoordelen van de werkzaamheid van PTC857 in het vertragen van de ziekteprogressie bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (ALS).
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
KERN PERIODEPrimair:* Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van AG-348 toediening aan patiënten met pyruvaat kinase deficiëntie (PK-deficiëntie) tot 24 weken.Secundair:* Beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van AG-348 en de…