3 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
n.v.t.
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
• Beoordeling of behandeling gedurende 7 dagen met oraal QLT091001 de visuele functie kan verbeteren bij proefpersonen met amaurosis congenita van Leber (LCA) of retinitis pigmentosa (RP) veroorzaakt door mutaties in het RPE65- of LRAT-gen•…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…