3 resultaten
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…
Dosisescalatiefase:Primair:• Bepalen van de RP2D en de MTD (voor zover die wordt bereikt) van GEN3014• Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van GEN3014Secundair:• Karakteriseren van de PK-eigenschappen van GEN3014• Karakteriserenvan de…
Primaire doelstelling Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) Secundaire doelstelling Het beoordelen van de werkzaamheid…