2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstelling:Deel 1: Bepalen van de veiligheid, verdraagbaarheid, en RP2D van een dagelijks doseringsschema (inductie) van GSK3745417 Deel 2: Evalueren van de klinische werkzaamheid na de periode van *inductie* met dagelijkse dosering van…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…