6 resultaten
Een open-label evaluatie in meerdere centra van de veiligheid en doeltreffendheid op lange termijn van recombinante, menselijke coagulatiefactor VIII fusieproteïne (rFVIIIFc) voor de preventie en behandeling van bloedingsepisodes bij eerder…
Met dit onderzoek wil men de veiligheid en doeltreffendheid bestuderen van rFVIIIFc bij voordien onbehandelde patiënten (Previously Untreated Patients, PUP*s) in overeenstemming met de richtlijn van de commissie voor geneesmiddelen voor menselijk…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering van de transfusielast bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die regelmatig…
Onderzoek AG348-C-018 is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter fase 3-onderzoek dat is opgezet om de klinische effectiviteit en veiligheid van mitapivat aan te tonen bij proefpersonen met α- of β-TDT. De primaire…
Onderzoek AG348-C-017 is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter fase 3-onderzoek dat is opgezet om de klinische effectiviteit en veiligheid van mitapivat aan te tonen bij proefpersonen met α- of β-NTDT. De primaire…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de toename van hemoglobineconcentraties (Hb) bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die niet…