3 resultaten
De primaire doelstelling van dit onderzoek is de werkzaamheid en veiligheid van Genz 112638 te beoordelen ten opzichte van Cerezyme na een behandeling van 52 weken bij met Cerezyme gestabiliseerde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1. De…
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.
Voor de evaluatie van de veiligheid, inclusief tolerantie, van ISIS 681257 en ter bepaling van de effectiviteit van verschillende doses en doseringsprogramma's van ISIS 681257 voor de verlaging van Lp(a) niveaus in plasma bij patiënten met…