3 resultaten
De primaire doelstelling van dit onderzoek is de werkzaamheid en veiligheid van Genz 112638 te beoordelen ten opzichte van Cerezyme na een behandeling van 52 weken bij met Cerezyme gestabiliseerde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1. De…
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.
Primair:Fase I:• Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid en vastleggen van de maximum tolerated dose (MTD) en/of recommended dose (RD) en het schema voor toekomstige studies van DYP688 als monotherapie.Fase II:• Evalueren van de antitumor…