65 resultaten
Deel 1: het karakteriseren van bloedplaatjes van patiënten met het syndroom van Lowe met behulp van superresolutiemicroscopie.Deel 2: de bloedplaatjesleeftijd karakteriseren bij patiënten die chemotherapie krijgen voor AML met behulp van kunstmatige…
PrimairFase I: De veiligheid en verdraagbaarheid van de onderzoeksmiddelen beoordelen en de MTD/RP2D('s) definiërenFase II: Het evalueren van de activiteit van nieuwe geneesmiddelen bij T-ALL/T-LBL-patiënten die specifieke veranderingen…
Primair:• De impact van de standaardzorg voor het reguleren van bloedarmoede op de Hb-concentratie beoordelensecundair:• Het gebruik van ESA-therapie voor de behandeling van bloedarmoede bij matig ernstige tot ernstige CKD bij kinderen en jongeren…
Primair voor verkennende analyse op platformniveau1. Om te evalueren of behandeling met IL-23-remmers superieur is aan placebo voor volwassenen bij het bereiken van klinische remissie en endoscopische respons bij pediatrische deelnemers met matig…
Het doel van het kwantitatieve deel van deze studie is om de effectiviteit van MST-ID voor gezinnen met personen met een LVB te onderzoeken, vergeleken met reguliere MST. Er wordt verondersteld dat MST-ID (n = 150 gezinnen) effectiever is - wat…
Primair voor verkennende analyse op platformniveau1. Om te evalueren of behandeling met IL-23-remmers superieur is aan placebo voor volwassenen bij het bereiken van klinische remissie en endoscopische respons bij pediatrische deelnemers met matig…
(1) Om natuurlijke geschiedenisgegevens van 3 jaar en 5 jaar te verzamelen bij patiënten met SELENON-RM en LAMA2-MD. (2) Implementatie van het verzamelen van natuurlijk beloop data in klinische zorg en internationale richtlijnen, en het bereiken van…
Deel 1: Evaluatie van de effecten van 52 weken behandeling met basmisanil op kernsymptoomdomeinen van het Dup15q-syndroom (taal en sociale vaardigheden) en het dagelijks functioneren.Deel 2:• Evaluatie van de verdraagbaarheid en veiligheid van…
De primaire doelstelling is het vergelijken van de objectieve respons (ORR) per responsbeoordeling in neuro-oncologie (RANO) criteria zoals beoordeeld door een onafhankelijke beoordelingscommissie (IRC) van DAY101 als monotherapie versus…
Inzicht krijgen in de genetische oorzaken van familiaire keratoconus.
De primaire doelstelling van het gerandomiseerde deel van het onderzoek is om te onderzoeken of een conditioneringsregime met één alkylator (Bu) gecombineerd met twee antimetabolieten (Clo en Flu) resulteert in superieure 2-jaars acute graad III-IV…
NMOSD wordt in verband gebracht met een hoge mate van invaliditeit en mortaliteit, en zonder bewezen of goedgekeurde therapieën voor gebruik bij patiënten onder de 18 jaar is er een onvervulde medische behoefte bij kinderen met deze ziekte.De…
Primaire werkzaamheidsdoelstelling (geblindeerde behandelperiode)• Aantonen van de werkzaamheid van rilzabrutinib versus placebo bij deelnemers met refractaire/recidiverende ITP, op basis van de duurzaamheid van de bloedplaatjesrespons gedurende de…
Primaire vraagstelling: Het beter kunnen voorspellen van de uitkomst/het beloop van sFGR door middel van zowel het ontwikkelen van een predictiemodel ten tijde van diagnose, als het verzamelen en evalueren van specifieke echoparameters. Secundaire…
Het onderzoek heeft twee doelen: 1) het meten van kijkstrategieën bij goedziende kinderen, kinderen met een oculaire visuele beperking en kinderen met een cerebrale visuele beperking (CVI), en 2) om te evalueren of kijkstrategietraining resulteert…
Primaire doelstelling:Bepalen van de effectiviteit (event free survival, EFS) van de behandeling met een combinatie van ATA en ATRA van nieuw gediagnosticeerde kinderen en jongeren met SR APL, en het onderzoeken van de veiligheid en effectiviteit…
De doelen van het onderzoek zijn:1) het karakteriseren van de neurologische correlaten van het leren van woorden (zelfstandige naamwoorden en werkwoorden) bij typisch ontwikkelende kinderen in vergelijking met TOS-kinderen van 8 tot en met 12 jaar…
Het primaire doel van het onderzoek is om de mogelijke effectiviteit van online rouw-specifieke CGT te evalueren, in termen van PRS, PTSS, en depressieve symptomen bij kinderen en jongeren die een dierbare zijn verloren aan een verkeersongeval.
Het onderzoeken van de veiligheid en werkzaamheid van quizartinib bij kinderen en jongeren met nieuw gediagnosticeerde FLT3-ITD positieve AML met normaal NPM1.
Het doel van dit onderzoek is om te exploreren:1. Welke chirurgische methoden/ benaderingen het minst geassocieerd zijn met het ontstaan van CMS, en of er een verschil in risico is tussen een eerste en een heroperatie.2. Welke patiënten een…