3 resultaten
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…
Primair doel: - Om de werkzaamheid van tisagenlecleucel therapie te evalueren gemeten aan de hand van de totale overleving (OS)- Om de werkzaamheid van de behandeling met tisagenlecleucel te evalueren gemeten aan de hand van de 5-jaars ziektevrije…
Om de behandelstrategie van tisagenlecleucel te vergelijken met de Standard of Care-behandeling met betrekking tot het uitstellen van ziekteprogressie/stabiele ziekte op of na de week 12 beoordeling of sterftegeval op elk moment.