3 resultaten
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…
Het primaire doel van dit onderzoek bestaat erin de werkzaamheid van een orale dosis van 20 mg of 80 mg tafamidis meglumine zachte capsules te beoordelen op basis van dood door welke oorzaak ook en van frequentie van cardiovasculairgerelateerde…
Om bijkomende veiligheidsgegevens op lange termijn te verkrijgen voor tafamidis bij proefpersonen met transthyretinegerelateerde amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM). En om het onderzoeksgeneesmiddel, tafamidis, aan proefpersonen met ATTR-CM te…