2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het doel van dit onderzoek is te onderzoeken hoe snel en in hoeverre GS-4224 in het lichaam wordt opgenomen en uitgescheiden. Dit onderzoeken we als het middel alleen wordt gegeven en samen met middelen die de werking van een bepaalde groep enzymen…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstelling(en):• Het vergelijken van de werkzaamheid van viltolarsen, intraveneus toegediend (IV) in wekelijkse doses van 80 mg/kg gedurende een behandelperiode van 48 weken vs. placebocontroles bij ambulante jongens met DMD in de…