3 resultaten
Primair:Om te laten zien dat hoge (100%) stimulatie van ONS behandeling de gemiddelde aanvalsfrequentie in MICCH met minstens 35% reduceert vergeleken met lage (30%) stimulatie.Secundair:Evaluatie van:• aantal responders (>= 50% reductie in…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is de evaluatie van de farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD), veiligheid en werkzaamheid van ALXN1210 bij pediatrische patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).
Het doel van deze studie is om te bepalen of LNP023 effectief en veilig is voor de behandeling van PNH. LNP023 wordt hierbij vergeleken tov de Standard of Care (SOC) anti-C5 antilichaam behandeling. De primaire doelstellingen zijn:- Het aantonen van…