6 resultaten
Doelstellingen: de doelstellingen van het onderzoek voor adolescente patiënten (tussen 12 en 18 jaar oud) met voor een plasmatherapie gevoelig atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) zijn:Primair:* Beoordeel het effect van eculizumab op TMA-…
Doelstellingen: de doelstellingen van het onderzoek voor volwassen patiënten met voor een plasmatherapie resistent atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) zijn:Primair:•Beoordeling van het effect van eculizumab op de reductie van trombotische…
Doelstellingen: de volgende doelstellingen van het onderzoek voor adolescente patiënten (tussen 12 en 18 jaar oud) met voor een plasmatherapie gevoelig atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) zijn:Primair:•Beoordelen van het effect van…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Huidgewenning onderzoeken na herhaaldelijke sub-erythemale UV-blootstelling en individuele factoren die bijdragen aan dit proces.
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…