4 resultaten
Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van lV toediening van SBC-103 bij patiënten met MPS lllB, Sanfilippo B.
Het primaire doel van deze studie is om te bepalen of 3D kinematica, kinetica en spatiotemporele parameters vergelijkbaar zijn tijdens het lopen op de V-Gait en het lopen over de grond, bij kinderen met cerebrale parese en gezonde kinderen in de…
Het primaire doel van deel 1 is de werkzaamheid van 3 verschillende doseringen PHA-022121 te vergelijken met placebo m.b.t. het afnemen van symptomen door acute angio-oedeem aanvallen bij patiënten met verworven C1-esteraseremmer deficiëntie. Het…
Het primaire doel is het onderzoeken van de effectiviteit van langdurig gebruik van PHA-022121 met betrekking tot het voorkomen van angio-oedeem aanvallen bij patiënten met verworven C1-esteraseremmer deficiëntie. Het secundaire doel is het…