3 resultaten
InductieperiodePrimair:Aantonen van de werkzaamheid van RPC1063 versus placebo voor het induceren van klinische remissie.Secundair: * Aantonen van de werkzaamheid van RPC1063 versus placebo op de inductie van klinische respons en* Aantonen van de…
De primaire doelstelling van het onderzoek is het vergelijken van de effectiviteit van RPC1063 in vergelijking met placebo voor inductie van klinische remissie op week 8 bij patiënten met matige tot ernstige actieve ulceratieve colitis (UC).De…
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…