3 resultaten
Het doel van dit klinisch onderzoek is om de korte termijn klinische haalbaarheid van de Vega HP te onderzoeken en om de voor- en nadelen te exploreren. Als gevolg van de evaluaties kunnen veranderingen in het design worden geïmplementeerd en…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…
Primaire doelstelling: Evaluatie van onafhankelijkheid van RBC-transfusies in de 2 behandelingsgroepen (oraal azacitidine plus de beste ondersteunende zorg versus placebo plus de beste ondersteunende zorg) bij proefpersonen met van RBC-transfusie…