4 resultaten
Deel I:Primaire doelstelling: De effecten evalueren van tiratricol op de neurologische ontwikkeling van jonge patiënten met MCT8-deficiëntie, door middel van een meting volgens de Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) en Bayley Scales of Infant…
Het algemene doel van dit onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van pamrevlumab bij proefpersonen met idiopathische longfibrose, vergeleken met placebo.
De primaire doelstelling is het beoordelen van de effecten van de combinatie van OCA en BZF op alkalische fosfatase (ALP, alkaline phosphatase) in vergelijking met alleen BZF bij proefpersonen met primaire biliaire cholangitis (PBC).De secundaire…
Het beoordelen van de doeltreffendheid en veiligheid van pamrevlumab vergeleken met placebo in combinatie met systemische corticosteroïden bij proefpersonen met niet-ambulante Duchenne-spierdystrofie (van 12 jaar en ouder).