3 resultaten
Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…
Primair: Het primaire doel is om het effect van voxelotor in vergelijking met placebo op de verbetering van hemoglobine te beoordelenSecundair: De secundaire doelstellingen zijn om de effecten van voxelotor te beoordelen in vergelijking met placebo…
Hoofddoelstelling:Bepaling van de korte- en langetermijnsveiligheid en -verdraagbaarheid van enkele en meerdere doses NI006 bij personen met ATTR-CM door evaluatie van bijwerkingen (AE) en ernstige bijwerkingen (SAE) en veranderingen in…