3 resultaten
Primaire doelstelling:Aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 120 µg/kg/dag odevixibat bij het verlichten van pruritus bij patiënten met ALGS.Secundaire doelstellingen:Bepalen van de impact van odevixibat op de…
Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van intraveneuze ATB200 gelijktijdig toegediend met orale AT2221 bij volwassen patiënten met een late manifestatie van de ziekte van Pompe
Primaire doelstelling:Het primaire doel is om de werkzaamheid van eenmaal daags herhalen te evalueren doses odevixibat versus placebo bij kinderen met galgangatresie (BA) post-Kasai hepatoportoenterostomie (HPE) gebaseerde overleving van de inheemse…