3 resultaten
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…
Dit fase Ia / Ib-onderzoek EIH (Entry Into Human - eerste behandeling in de mens) heeft tot doel de veiligheid vast te stellen,en de farmacokinetiek, immunogeniciteit en farmacodynamiek van RO7284755 (alleen of in combinatie met atezolizumab) te…
Het primaire doel zal zijn om te onderzoeken of een behandeling van twee jaar met TPTD, gevolgd door antiresorptiebehandeling met een enkele infusie van ZA bij volwassenen met OI leidt tot een afname van het aantal patiënten dat een fractuur oploopt…