7 resultaten
Hoofddoel: Het natuurlijk verloop van de visuele en gehoorverslechtering in het Ushersyndroom type 2 in kaart brengen voor aankomende studies naar genetische therapie.Secundaire doelstelling 1): bepalen a. de noodzakelijke (gecombineerde)…
Rapporteren van het natuurlijk beloop van netvliesdegeneratie in patiënten met biallelische mutaties in het USH2A gen. Identificeren van sensitieve structurele en functionele uitkomstmaten voor gebruik in toekomstige multicenter klinische trials in…
Het doel van dit onderzoek is het onderzoeken van de relatie tussen verschillende structurele en functionele biomarkers in patiënten met erfelijke netvliesaandoeningen, wat uiteindelijk kan leiden tot de acceptatie van structurele biomarkers als…
1. Rapporteren van het natuurlijk beloop van netvliesdegeneratie in patiënten met bi-allelische mutaties in het EYS gen.2. Identificeren van sensitieve structurele en functionele uitkomstmaten voor gebruik in toekomstige multicenter klinische trials…
1. Het kwantificeren van ijzer in de hersenen met behulp van QSM op een hoog-veld (7T) MRI scanner, in deelnemers met HD vergeleken met gezonde deelnemers (case-controle design).2. De QSM resultaten te linken aan specifieke en bekende liquor markers…
DOSISEXPLORATIE:Primair:Bepaling van de veiligheid en verdraagbaarheid van GSK2857916 in combinatie met andere behandelingen tegen kanker (in elke substudie) en bepaling van de aanbevolen dosering voor fase II voor de behandeling uit elke substudie.…
Primair:Het vaststellen van de werkzaamheid (zoals gedefinieerd door progressievrije overleving [PVO]) van nirogacestat bij volwassen deelnemers met progressieve DT/AF.Secundair:Het evalueren van de veiligheid en verdraagzaamheid van nirogacestat…