8 resultaten
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering van de transfusielast bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die regelmatig…
Primair:Beoordelen hoe veilig en effectief pegcetacoplan is om de onderliggende pathofysiologie van complement-3-glomerulopathie (C3G)/immuuncomplexe membranoproliferatieve glomerulonefritis (IC-MPGN) na 12 weken behandeling te verbeteren.Secundair…
Onderzoek AG348-C-018 is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter fase 3-onderzoek dat is opgezet om de klinische effectiviteit en veiligheid van mitapivat aan te tonen bij proefpersonen met α- of β-TDT. De primaire…
De doelstellingen van de studie zijn de beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid, de farmacokinetiek en de biologische activiteit (met inbegrip van de werkzaamheid en de farmacodynamiek van meerdere subcutane doses pegcetacoplan bij…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de toename van hemoglobineconcentraties (Hb) bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die niet…
Onderzoek AG348-C-017 is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter fase 3-onderzoek dat is opgezet om de klinische effectiviteit en veiligheid van mitapivat aan te tonen bij proefpersonen met α- of β-NTDT. De primaire…
Primaire doelstellingenHet evalueren van de effectiviteit van Pegcetacoplan versus schijninjecties bij patiënten met GA als gevolg van AMD, bepaald door de verandering in het totale oppervlak van GA-laesies ten opzichte van baseline zoals gemeten…
DoelstellingenPrimair: om de langetermijnveiligheid van IVT-geïnjecteerd pegcetacoplan te evaluerenSecundair:1. Om veranderingen in het totale laesiegebied van de geografische atrofie (GA) in het onderzoeksoog te evalueren, gemeten met fundus…