3 resultaten
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…
Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van intraveneuze ATB200 gelijktijdig toegediend met orale AT2221 bij volwassen patiënten met een late manifestatie van de ziekte van Pompe
Primaire doelstelling:• Het vergelijken van de progressievrije overleving (PFS) van patiënten die gerandomiseerd zijn naar behandeling met mirvetuximab soravtansine (MIRV) versus door de onderzoeker gekozen chemotherapie (Investigator*s choice of…