2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de veiligheid van sebelipase alfa bij een bredere populatie van patiënten met LAL Deficientie dan die reeds eerder werd bestudeerd.De secundaire doelstellingen van dit onderzoek zijn (1) het…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstelling:De primaire doelstelling van dit onderzoek is het evalueren van de werkzaamheid, zoals gemeten door de progressievrije overleving (progression-free survival, PFS) beoordeeld door onafhankelijke toetsing en de totale overleving…