2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het primaire doel van EPISTOP is het identificeren van klinische en moleculaire biomarkers van epileptogenese, in een prospectieve klinische studie bij patiënten met TSC.Het secundaire doel van EPISTOP is om het effect van vroege behandeling (na het…