3 resultaten
Het Primaire doel van de studie is bepalen of de toediening van ACH 0144471 de C3-spiegels kan verhogen bij patiënten met lage C3-spiegels vanwege C3G of IC-MPGN.De secundaire doelen van de studie zijn:* Evalueren van de veiligheid en…
De primaire doelstelling is het verkrijgen van klinische data zoals beschreven in MEDDEV 2.21/2 om zo 18 post-market surveillance (PMS) obligations te vervullen volgens Sectie 3.1 van Annex II, 19 Sectie 3 van Annex IV, Sectie 3 van Annex V, Sectie…
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…