27 resultaten
De werkzaamheid van VX-661 in combinatie met ivacaftor en ivacaftor monotherapie evalueren gedurende een behandeling van 8 weken bij deelnemers met Cystic Fibrosis (CF) die heterozygoot zijn voor de F508del -mutatie op de CF transmembraan…
Het doel van Deel A van het onderzoek is na te gaan hoe veilig het onderzoeksmiddel is en hoe goed het onderzoeksmiddel wordt verdragen. Ook zal worden onderzocht hoe snel en in hoeverre het onderzoeksmiddel in het lichaam wordt opgenomen en…
Het doel van Deel A van het onderzoek is na te gaan hoe veilig het onderzoeksmiddel is en hoe goed het onderzoeksmiddel wordt verdragen. Ook zal worden onderzocht hoe snel en in hoeverre het onderzoeksmiddel in het lichaam wordt opgenomen en…
De werkzaamheid van VX-661 beoordelen in combinatie met ivacaftor gedurende 24 behandelingsweken bij deelnemers met Cystic Fibrose (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie op het CF transmembrane geleidingsregulator (CFTR) gen.
Het doel van Deel A is te onderzoeken hoe veilig het onderzoeksmiddel VX-152 is en hoe goed het onderzoeksmiddel wordt verdragen. Ook zal worden onderzocht hoe snel en in welke mate het onderzoeksmiddel wordt opgenomen en uitgescheiden door het…
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
Primaire doelstellingenHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie van de…
Primair: het evalueren en vergelijken van de effectiviteit van:1. PDL gevolgd door het aanbrengen van lokaal sirolimus na verwijdering van de hoornlaag met de Erbium Yag Laser; 2) PDL gevolgd door aanbrengen van sirolimus zonder verwijdering van de…
Primaire doel: vergelijken van het effect van twee immunosupressie behandelingen op de nierfunctie (GFR) bepaald door de klaring van iohexol bij Week 52 na niertransplantatie. Secundair doel: vergelijken van de veiligheid en werkzaamheid profielen…
Het beoordelen van de veiligheid en het effect van geplande introductie van een op sirolimus gebaseerd, calcineurine inhibitor vrij immunosuppressief behandelingsschema, drie maanden na niertransplantatie van non-heart-beating donoren, op…
Het primaire doel van de studie is het effect te bestuderen van sirolimus in paraneoplastische neurologische syndromen, geassocieerd met anti-Hu antistoffen (Hu-PNS).Secundaire doelen zijn het correleren van klinische verbetering met anti-Hu titers…
Primair:Het identificeren van de aanbevolen dosering van sorafenib en sirolimus voor combinatie therapie in toekomstige fase II studiesSecundair:1. bepalen van de veiligheid van de combinatie van sorafenib en sirolimus2. bepalen van de MTD, indien…
Primaire doelstellingen Deel 1 (proefpersonen met F/MF-genotypen) en 2 (optioneel; proefpersonen met het F/F-genotype) * Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-121 in drievoudige combinatie (DC) met tezacaftor (TEZ)/VX-561 (…
Het doel van dit onderzoek is beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in drievoudige combinatie (DC) met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del (F) en een tweede CFTR-allel met een minimale functie (MF)-…
Het doel van dit onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in DC met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor de F508del (F) mutatie (F/F). Patiënten met dit genotype (F/F) hebben meestal een ernstige…
Middels het vaststellen van de hierondergenoemde uitkomstparameters een gegrond doseeradvies vaststellen voor ivacaftor in combinatie met een CYP3A4 remmer bij CF patienten. Het huidige doseeradvies dat gebaseerd is op onderzoek in gezonde…
om de behandel effectiviteit van de sirolimus en cyclofosfamide combinatie te evalueren met behulp van tijd tot progressie volgens RECIST 1.1
Primaire doelstelling:1.In het SOS onderzoek willen we uitzoeken wat het effect is van het wijzigen van de comedicatie lumacaftor in tezacaftor op de kinetiek van en de blootstelling aan ivacaftor, beschreven in termen van dalspiegels.Secundaire…
Het doel van deze pilotstudie is het onderzoeken van het effect van sirolimus op intestinale adenomen bij patienten met FAP en het beoordelen van de veiligheid van deze behandeling.
Primaire doelstellingDeel A: Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling met VX-371 toegediend met en zonder 4,2% hypertone zoutoplossing (HS) bij patiënten vanaf 12 jaar met primaire ciliaire dyskinesie (PCD).Deel B: Evaluatie…