3 resultaten
PrimairHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van AFQ056 op lange termijn bij adolescente patiënten met FXS zoals beoordeeld op basis van:*Incidentie en ernst van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen*Veranderingen in vitale functies,…
Het doel van het onderzoek is om de effectiviteit en veiligheid van AFQ056 te bepalen bij de behandeling van gedragssymptomen in adolescenten die karakteristiek zijn voor patiënten met het fragiele-X-syndroom. Gegevens uit dit onderzoek worden…
Primary objective deel IHet bepalen van het dosisniveau van panobinostat en decitabine, dat aan een RIC alloHSCT schema kan worden toegevoegd zonder ernstige bijwerkingen.Primary objective deel II:Het bepalen van de haalbaarheid van de toevoeging…