5 resultaten
Het doel van deze studie is om te bepalen of LNP023 effectief en veilig is voor de behandeling van PNH. LNP023 wordt hierbij vergeleken tov de Standard of Care (SOC) anti-C5 antilichaam behandeling. De primaire doelstellingen zijn:- Het aantonen van…
Primaire doelstelling:Aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 120 µg/kg/dag odevixibat bij het verlichten van pruritus bij patiënten met ALGS.Secundaire doelstellingen:Bepalen van de impact van odevixibat op de…
PrimairHet vergelijken van progressievrije overleving (PFS) tussen de behandelingsgroepen, beoordeeld door de onderzoeker aan de hand van de responsevaluatiecriteria voor vaste tumoren (RECIST) Belangrijkste secundairHet vergelijken van de totale…
Primaire doelstelling:Het primaire doel is om de werkzaamheid van eenmaal daags herhalen te evalueren doses odevixibat versus placebo bij kinderen met galgangatresie (BA) post-Kasai hepatoportoenterostomie (HPE) gebaseerde overleving van de inheemse…
Het doel van de studie is om de effectiviteit en veiligheid van LNP023 te evalueren in vergelijking met placebo op proteïnurie reductie en het vertragen van de progressie van de nieraandoeningen bij primaire IgAN-patiënten.