4 resultaten
Primaire doelstelling:Het primaire doel is om de werkzaamheid van eenmaal daags herhalen te evalueren doses odevixibat versus placebo bij kinderen met galgangatresie (BA) post-Kasai hepatoportoenterostomie (HPE) gebaseerde overleving van de inheemse…
Primaire doelstelling:Aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 120 µg/kg/dag odevixibat bij het verlichten van pruritus bij patiënten met ALGS.Secundaire doelstellingen:Bepalen van de impact van odevixibat op de…
Primair doel: het meten van de effectiviteit van de combinatie van hydralazine en valproaat voor het verminderen van de symptomen van NT1.Secundaire doelen:- het meten van de veiligheid van de combinatie van hydralazine en valproaat bij NT1…
Vaststellen of behandeling met infigratinib de centraal beoordeelde ziektevrije overleving (DFS) verbetert vergeleken met placebobehandeling bij proefpersonen met invasief urotheelcarcinoom met FGFR3-gevoelige genetische veranderingen na nefro-…