3 resultaten
Veiligheid: Het leveren van wetenschappelijk bewijs dat het gebruik van het VAS veilig is, gemeten aan de hand van de incidentie van vroeg optredende ernstige bijwerkingen (serious adverse events, SAEs).Doeltreffendheid: Het leveren van…
Primair: Fase 1: Veiligheid en verdraagbaarheid. Bepaling van MTD en/of RP2D van MAK683.Fase 2: Antitumoractiviteit van MAK683.Secundair: Fasel 1: Antitumoractiviteit. Farmacodynamiek (PD). Farmacokinetiek (PK).Fase 2: Antitumoractiviteit,…
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.