4 resultaten
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.
Het huidige onderzoek heeft als doel aan te tonen dat Sotatercept veilig en verdraagbaar is bij pediatrische deelnemers met PAH in combinatie met PAH-achtergrondtherapieën .
Het doel van deze studie is het beoordelen van de effecten van behandeling met sotatercept (plus maximaal getolereerde PAH-achtergrondbehandeling) versus placebo (plus maximaal getolereerde PAH-achtergrondbehandeling) op de tijd tot het eerste…
Primair: De primaire doelstelling van dit open-label, LTFU-onderzoek is het beoordelen van de langetermijn veiligheid en verdraagbaarheid van sotatercept wanneer het wordt toegevoegd aan achtergrondbehandeling voor PAH bij volwassen deelnemers met…