3 resultaten
Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…
Primair doelBepalen van het effect van navitoclax in combinatie met ruxolitinib op splenomegalie / vergrote milt in vergelijkig met ruxolitinib in proefpersonen met myelofibrose.Secundair doel• Bepalen van het effect van navitoclax in combinatie met…
De primaire doelstelling van het onderzoek is de volgende:• Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van DNL310 bij kinderen met MPS II (alle cohorten)De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn de volgende:• Het…