3 resultaten
Primaire doelstellingen:* Identificatie van de maximaal verdraagbare dosis (MTD) oprozomib-formuleringen in combinatie met pomalidomide en dexamethason (OPomd) bij proefpersonen met recidiverend of refractair multipel myeloom* Evaluatie van de…
Het doel is om aan te tonen dat hydrochloorthiazide en/of metformine de aquarese kunnen verminderen in patiënten met ADPKD die behandeld worden met tolvaptan, gemeten in 24-uurs urinevolume.
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…